genetic disorders

转录是 DNA 中遗传信息转化为蛋白质的第一步，也是调控基因表达的重要环节。蛋白编码基因的转录是由 RNA 聚合酶 II 和被称为转录因子 (TFs) 的一系列辅助蛋白完成。转录因子在细胞生长、分化和对环境信号的响应的长期调控中发挥重要的作用。转录因子调节失调与多种疾病发生有关，如糖尿病，炎症相关疾病及癌症等。因此这些转录因子作为药物靶点具有较高疾病治疗价值。

MCE 收录了 1305 种靶向转录因子的小分子化合物，MCE 转录因子化合物库是研究转录因子作为治疗靶点及转录因子在疾病调控中的作用机制的有用工具。

罕见病是一项重要的公共卫生问题，也是医学界的一大挑战。大多数罕见疾病是遗传性疾病，通常会严重致残，严重影响预期寿命，损害身体和精神能力。目前，已知的罕见疾病约有7000种，共影响10%的人口。然而，在所有罕见疾病中，只有不到6%的治疗方案得到了批准，这凸显出它们在药物开发方面的巨大需求尚未得到满足。针对新适应症进行药物再利用的过程，相对于罕见病新药的开发，是一种省时、省钱、成功率高的方法，大大降低了罕见病药物开发的风险。

MCE精心收集了 1747 种用于罕见病治疗的化合物，包含处于临床期研究，临床研究及批准上市的用于罕见病治疗的药物。罕见病药物库是研究罕见病的有效工具。所有化合物均可提供对应的罕见病适应症。